Un essai clinique est une étude de recherche menée chez l'humain pour évaluer l'efficacité et la sécurité d'un traitement. Selon ClinicalTrials.gov, plus de 400 essais cliniques impliquant le CBD sont enregistrés (2024), couvrant l'épilepsie, l'anxiété, la douleur, les addictions, le cancer, la schizophrénie et les troubles du spectre autistique.
Les essais de phase III les plus aboutis concernent l'épilepsie (Epidiolex®), avec des résultats publiés dans le NEJM et The Lancet. Des essais de phase II sont en cours pour l'anxiété sociale (Universidade de São Paulo), la dépendance aux opioïdes (Mount Sinai Hospital) et le PTSD (NYU Langone). La recherche clinique sur le CBD s'accélère, passant de 20 essais/an en 2015 à plus de 80/an en 2023.